臨床試驗(yàn)設(shè)計的一般原則

　　臨床試驗(yàn)的設(shè)計是臨床試驗(yàn)開展過程中的重要步驟，試驗(yàn)設(shè)計的科學(xué)合理是試驗(yàn)整體符合法律法規(guī)的重要前提。

　　臨床試驗(yàn)的開展基于臨床評價過程的結(jié)果;遵循適當(dāng)?shù)娘L(fēng)險管理程序，以避免不合理的風(fēng)險; 遵守所有相關(guān)的法律和監(jiān)管要求;進(jìn)行適當(dāng)?shù)挠媱?，?shí)施，分析和報告; 遵循適當(dāng)?shù)膫惱碓瓌t。

　　臨床試驗(yàn)設(shè)計(包括試驗(yàn)?zāi)康暮徒y(tǒng)計學(xué)考慮)，旨在解決剩余風(fēng)險和臨床性能等方面的問題提供臨床數(shù)據(jù)。

　　可能影響數(shù)據(jù)要求的因素包括但不限于以下內(nèi)容：產(chǎn)品類型和/或監(jiān)管分類;新技術(shù)/相關(guān)經(jīng)驗(yàn);臨床應(yīng)用/適應(yīng)證;產(chǎn)品與人體的接觸方式(如表面接觸、植入);產(chǎn)品使用的固有風(fēng)險(如與手術(shù)相關(guān)的風(fēng)險);說明書和標(biāo)簽中的相關(guān)信息;組成材料或成分;疾病過程(如嚴(yán)重程度)和正在接受治療的人群;人口學(xué)、地理和文化方面的考慮(如年齡、種族、性別等);產(chǎn)品失效的潛在影響;產(chǎn)品與人體接觸時間;產(chǎn)品預(yù)期壽命;可用的替代治療和現(xiàn)行的治療標(biāo)準(zhǔn);倫理考量。

　　(一)臨床試驗(yàn)方案的考慮因素

　　試驗(yàn)方案中需要考慮的因素包括明確的試驗(yàn)?zāi)康?、受試者及其他試?yàn)參與人員風(fēng)險的最小化、不良事件的定義和報告、研究終點(diǎn)、適當(dāng)?shù)氖茉囌呷巳?、偏倚的最小?如隨機(jī)化、盲法、分配隱藏)、混雜因素的識別(如合并治療、并發(fā)癥)、選擇適當(dāng)?shù)膶φ?如陽性對照、假手術(shù)、歷史對照)、設(shè)計類型(如平行、交叉、隊(duì)列研究)、比較類型(如優(yōu)效、非劣效、等效)以及隨訪時間和監(jiān)查等。

　　試驗(yàn)設(shè)計時，需基于科學(xué)合理的原則和方法，前瞻性地規(guī)定統(tǒng)計學(xué)要求。制定統(tǒng)計計劃需考慮以下因素：臨床相關(guān)終點(diǎn)、分析人群、統(tǒng)計顯著性水平和把握度、樣本量計算和依據(jù)、分析方法、潛在混雜因素的管理、多重控制和錯誤概率的調(diào)整、缺失數(shù)據(jù)(包括脫落數(shù)據(jù))以及未使用數(shù)據(jù)和虛假數(shù)據(jù)的處理、偏離原始統(tǒng)計分析計劃的處理程序、考慮學(xué)習(xí)曲線問題(如適用)、中期分析的規(guī)定(如適用)、亞組分析的規(guī)定(如適用)。試驗(yàn)設(shè)計需確保其統(tǒng)計分析結(jié)果具有統(tǒng)計學(xué)意義及臨床意義。臨床試驗(yàn)設(shè)計的具體要求可參考《醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)設(shè)計技術(shù)指導(dǎo)原則》。

　　開展多區(qū)域臨床試驗(yàn)，可促進(jìn)醫(yī)療器械研發(fā)效率的提高，從而促進(jìn)醫(yī)療器械盡快在全球多區(qū)域上市。多區(qū)域臨床試驗(yàn)設(shè)計，需細(xì)致考慮可能影響試驗(yàn)結(jié)果的區(qū)域間差異。

　　(二)臨床試驗(yàn)的實(shí)施

　　開展高質(zhì)量臨床試驗(yàn)，需符合《醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》等法律法規(guī)，確保受試者保護(hù)、數(shù)據(jù)的真實(shí)性、完整性、可追溯性以及數(shù)據(jù)可被用于產(chǎn)品安全和性能基本原則的符合性論證。

　　(三)臨床試驗(yàn)報告

　　臨床試驗(yàn)報告需包括試驗(yàn)結(jié)果，其構(gòu)成臨床數(shù)據(jù)的一部分，納入臨床評價報告，以論證產(chǎn)品對安全和性能基本原則的符合性。